ムコ多糖症という病気を知っているでしょうか。
生まれつき体の中に酵素ができないケースや少ないケースがあり、そのために代謝という作用が正常に行われずに障害が起きてしまうという小児難病です。
この代謝が正常に行われずに体に障害を引き起こしてしまう病気を「ライソゾーム病」と呼んでおり、ムコ多糖症は、その病気の一種です。
ムコ多糖症は、症状が毎日のように進行していく小児難病です。
ムコ多糖が体中に溜まっていき、各臓器などに障害や悪影響を及ぼして、だんだん体が衰弱してしまいます。
ところでムコ多糖症の新生児は約5万人に一人の確率で生まれてくると言われています。
遺伝子に異常が発生して、ムコ多糖を分解する酵素を生まれつき持っていないのです。
ムコ多糖症を治療する方法としては、数年前までは骨髄移植が主流であり、他に有効な治療法はありませんでした。
しかし骨髄移植を無事に受けたとしても副作用として拒絶反応というものがあり、術後に亡くなってしまう患者さんもいました。
最近になって欧米で医療開発の結果、新しくてしかも安全な治療方法が確立されてきたようです。
ほとんどの人が知ることのないムコ多糖症という小児難病は、有効な治療法が確立される前には、進行していく症状を抑えることはとても難しいことでした。
しかし現在では、米国の大学や日本の島根大学が、生まれたばかりの赤ちゃんに対してムコ多糖症かどうかを早期に診断する検査技術を開発しています。
また、点滴による酵素を補充する治療の確率により、患者や患者の家族が期待を持てるようになってきています。
ＲＳＳ関連リンク
のチャリティ・イベントで披露された、MINMI製作の“キセキ"がCDリリース決定bounce, Japan - Oct 10, 200710月6日、難病〈ムコ多糖症〉と共に生きる子供達のため、湘南乃風の若旦那が中心となって行われたチャリティ・イベント〈てるてるいのち
が許可されていないために治らないという事なのです。
先日"てるてるいのち"でのLIVEで言っていた"ムコ多糖症"の2つ目の新薬もLIVEの2日前に日本での使用が許可されたようですよ。
湘南乃風の若旦那が「残念ながら