代謝という人間が生きていくために欠かせない作用が正常に行われない病気にムコ多糖症があります。
「ライソゾーム病」の一種です。
体内でできる物質を酵素が分解して体外に排出するわけですが、最初から体の中で酵素を作ることができない、また少ししかできないといった理由から、代謝のメカニズムが正しく行われずに、様々な障害を引き起こすわけです。
ムコ多糖症は、症状が日々進行していくという小児難病です。
ムコ多糖が体中に蓄積されることで、いろいろな臓器に障害を起こす原因となり、その結果として体が次第に衰弱していきます。
ムコ多糖症を伴って生まれてくる新生児の確率は、5万人に一人の割合だといわれています。
遺伝子に異常が発生してムコ多糖を分解・排出する酵素が作られないのです。
ムコ多糖症に対する治療方法としては、ほんの数年前までは骨髄移植という方法だけがありました。
この骨髄移植という手術は、副作用があり拒絶反応などを引き起こして治療経過中に不幸にも亡くなられてしまう患者さんもいました。
しかし最近では欧米先進国などの医療研究において新しい安全な治療方法が確立されてきているようです。
ほとんどの人が知ることのないムコ多糖症という小児難病は、有効な治療法が確立される前には、進行していく症状を抑えることはとても難しいことでした。
しかし現在では、米国の大学や日本の島根大学が、生まれたばかりの赤ちゃんに対してムコ多糖症かどうかを早期に診断する検査技術を開発しています。
また、点滴による酵素を補充する治療の確率により、患者や患者の家族が期待を持てるようになってきています。
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に短縮する方針を固めた。
舛添要一厚生労働相が同日、訪問先の秋田市内で記者団に明らかにした。
舛添氏は、難病のムコ多糖症治療薬を約9カ月でスピード承認したことを紹介し、「あらゆる病気の患者を救うため、すべての新薬承認を早め、米国並み
音楽の力を信じ、若い力で日本を動かしていこう」と、会場の1万2000人にアピールした。
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