代謝という人間が生きていくために欠かせない作用が正常に行われない病気にムコ多糖症があります。
「ライソゾーム病」の一種です。
体内でできる物質を酵素が分解して体外に排出するわけですが、最初から体の中で酵素を作ることができない、また少ししかできないといった理由から、代謝のメカニズムが正しく行われずに、様々な障害を引き起こすわけです。
ムコ多糖症の新生児が生まれてくる確率は、約5万人に一人と言われています。
岐阜大学において過去20年の間に約400名もの「ムコ多糖症」患者を診断してきた経緯があります。
ムコ多糖を分解する酵素が生まれつき存在しないということは、遺伝子に何らかの異常が起こったということです。
ですから「ムコ多糖症」は毎日病状が進行してしまうという厄介な小児難病です。
ムコ多糖症は、ほんの数年前まで治療方法として唯一有効だったのは骨髄移植手術だけでした。
しかしこの骨髄移植は拒絶反応という副作用をともなうためやっとの思いで手術を受けたにもかかわらず、治療経過中に亡くなってしまう患者さんも少なからずいたようです。
しかし最近になって欧米では安全な治療法が開発されたようです。
医師でさえ知らない人がいると言われているムコ多糖症です。
以前は今のように安全で確立された治療方法がありませんでした。
しかし現在では治療方法も進歩してきていて、体に欠如している酵素を点滴によって体内に取り入れる治療法が期待を集めています。
I型とII型とVI型に限り欧米で認可されていますが。
日本ではII型は厚生労働省に認可されていないため行われていませんが、近い将来承認される見通しがついているようです。
ＲＳＳ関連リンク
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で、その対比に挙げる人物として・・・ まーいいや。
「新薬の承認期間を1年半に短縮」 そう言えば最近TBSかなんかの特番で ムコ多糖症かなんかを取り上げた番組があったんでしょ?これも見てないから詳しい事知らないんだけど これがタミフル問題
た。
若旦那は「音楽の力を信じ、若い力で日本を動かしていこう」と、会場の1万2000人にアピールした。
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