ムコ多糖症という病気を知っているでしょうか。
生まれつき体の中に酵素ができないケースや少ないケースがあり、そのために代謝という作用が正常に行われずに障害が起きてしまうという小児難病です。
この代謝が正常に行われずに体に障害を引き起こしてしまう病気を「ライソゾーム病」と呼んでおり、ムコ多糖症は、その病気の一種です。
ムコ多糖症の発生率は岐阜大学の調べによると、約5万人に一人の割合で発祥するというデータが出ています。
過去20年、岐阜大学において400人あまりのムコ多糖患者を診断してきました。
ですから日本においては毎年20人前後の患者が誕生していることになります。
ムコ多糖症は日々、病状が進行していく病気で、結果として衰弱していきます。
数年前まで、ムコ多糖賞に対する有効な治療方法と言えば骨髄移植という方法しかなかったのですが、最近になって欧米では新しく安全な治療方法が研究開発され、欧米に限った話ですが認可され始めているようです。
骨髄移植の場合ですと、副作用として拒絶反応などがあり、せっかく骨髄移植を受けた患者さんも治療療養中に不幸にも亡くなってしまう方もいました。
ムコ多糖症の子供を持つ親御さんにとって、初めてその病名を聞いたときは正直戸惑いとショックを覚えるでしょう。
ほんの少し前までは、不治の病と言われても不思議ではない小児難病でした。
現在では「酵素補充療法」という治療法がとても有効な治療法で、ムコ多糖を分解する酵素が製剤化され、それを点滴投与して治療します。
しかし日本国内では認可されていない治療法もあり、欧米でしか治療できません。
厚生労働省は新たに治療薬の一つを承認する方針です。
ＲＳＳ関連リンク
厚労相 TVでキャンペーンをやったムコ多糖症の新薬だけを承認するのは、 不公平だと思っていました。
ムコ多糖症の患者・家族には朗報でしたが、他の難病患者・家族にしてみれば、 なんで「ムコ多糖症だけ?」と思うのは当然
昨日、昼寝してて起きたらルナが泣いてたからビビった。
ムコ多糖症の特番みたいなやつやってて、それ見て泣いてたらしい。
起きて俺も見てたんだけど、心にきた… 自分よりはるかに小せぇ子が薬を日本でも認めてもらう為に、